专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成宿州市某某教育咨询运营部疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成宿州市某某教育咨询运营部新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:探索)
- 终于配彩电了 大众途观L PRO预计将于5月15日上市
- 端侧觉醒:AI PC定义生活工作“新伙伴”
- 疑似遭无人机入侵 以色列北部多处响起防空警报
- 美国对涉嫌参与伊朗化学武器研发的一公司实施制裁
- 90后机长有多牛?驾驶轰
- 北约盟国已同意明年向乌克兰提供400亿欧元的军事援助
- 丑闻频发 波音订单暴跌95%
- 萝卜快跑无人驾驶网约车与行人相撞引热议
- 不再对标只做自己,智己L6要在市场上“横着走”
- 挑战苹果!三星加码布局可穿戴设备 推出首款智能戒指和高端手表
- 三大股指集体高开 科技股全面走强
- 晚点独家丨快手电商 GMV 增速放缓,着力培养用户消费习惯
- “董太太”人设崩塌,北京卫视点名,什么才是真正的精英教育?
- 合创汽车消亡史
- 数读中国
- 美国中央司令部称摧毁3架胡塞武装无人机
- 昔日“彩电一哥”半年预亏10亿
- 身价重回1400亿!王健林,为什么还在“疯狂甩卖”
- 减肥成功者都在做这6件事 看你做对了么
- 上市即破发,如祺出行面临激烈竞争挑战不断
- 当李瑞峰预警对手牌桌“出老千”时,哈弗H6沦为发布会配角 views+
- 比亚迪单独成立天璇开发部,意在加码智驾自研 views+
- 成都市温江区新世纪光华学校发布2024年高一新生招生简章 views+
- 从披荆斩棘到匠心优雅,长期主义赋能中国铁建产品竞争力 views+
- 一个会带团队的校长,具备5种特质 views+
- 体坛联播|姆巴佩恢复训练不手术,西亚卡姆将顶薪续约步行者 views+
- 四川省本科二批10分一排名报考院校 views+
- 奥运小组赛强敌环伺,中国女排全力备战拒绝慢热 views+
- 普通家庭低成本带孩子见世面的5种方法 views+
- 现场图来了!中国海警在黄岩岛附近海域“巡医问诊” views+